---

IBTA e-News 国際脳腫瘍ネットワーク 月刊ニュースレター 2025年7月号

目次

• 【トップニュース】

  • 米国FDAは再発性H3 K27M変異型びまん性正中神経膠腫に対するModeysoTM (ドルダビプロン) を承認

  • European Medicines AgencyのCHMPは、グレード2のIDH変異型びまん性神経膠腫に対するボラシデニブ (Voranigo ®) の承認を推奨

• 【治療関連ニュース】

  • PET画像は欧州全体で脳腫瘍治療にどの程度広く使用されているか?

  • 術中の物理学的力の測定

  • スカンジナビアの研究で小児がん生存者のCOVID-19と重症度を調査

  • 腫瘍関連てんかん評価ツール（RANO-TREAT）の評価

  • 放射線治療と脳腫瘍を有する子どもの学業成績への影響に関する研究報告

  • ベバシズマブに反応する可能性が最も高い患者の遺伝子マーカーを研究で特定

• 【研究ニュース】

  • 新規診断された膠芽腫に対するケトン食療法と標準治療の安全性および実施可能性

  • 前臨床試験は膠芽腫に対するCAR T細胞療法のための新しいアプローチを提示する

  • 低悪性度神経膠腫患者における二次てんかんの可能性を同定するための病理学的マーカーを検討するレトロスペクティブ研究

  • 髄膜腫切除および5-アミノレブリン酸 (5-ALA) の使用

  • 汚染が髄膜腫の発症リスク要因として指摘される – 最近発表された研究

  • 小児の髄膜腫とけいれん：スコーピングレビューによる関連性の検討

  • 神経系薬剤の脳腫瘍への転用可能性に関する系統的レビュー

• 【脳転移ニュース】

  • 乳がんおよび髄膜病変 – レトロスペクティブ研究

  • 標的放射線療法は脳に転移した小細胞肺癌患者に有望

• 【企業ニュース】

  • 欧州医薬品庁 (EMA) の専門家委員会がSonoCloudシステムを希少疾病用医療機器として承認

  • Mustang Bio社の星状細胞腫および膠芽腫の治療薬MB-101が米国FDAから希少疾病用医薬品指定を取得

  • Rhythm Pharmaceuticals社は経口MC4Rアゴニストbivamelagonが後天性視床下部性肥満における第2相試験でBMI低下を達成したと発表

• 【学会とイベント】

  • 患者とコミュニティのカンファレンス＆イベント2025

  • 学術会議2025

【トップニュース】

米国FDAは再発性H3 K27M変異型びまん性正中神経膠腫に対するModeysoTM (ドルダビプロン) を承認

Jazz Pharmaceuticals社は、米国食品医薬品局 (FDA) が、H3 K27M変異型びまん性正中神経膠腫と診断され、前治療後に疾患が進行した1歳以上の成人および小児患者の治療薬として、ModeysoTM (ドルダビプロン) を迅速承認したことを発表した。また、同社はプレスリリースの中で、この適用の継続承認は、第3相ACTION検証試験における臨床的有用性の検証と説明を条件とする可能性があると述べている。米国で毎年推定2,000人が罹患しており、その多くが小児や若年成人であるこの超稀で悪性度の高い脳腫瘍に対してModysoは、FDAが承認した最初で唯一の治療選択肢である、とプレスリリースは続けて述べている。Modysoは経口カプセルとして週1回投与される。ダナ・ファーバー癌研究所の神経腫瘍学センターの所長であり、米国のハーバード大学医学部の神経学教授であるPatrick Wen医師は、「これは神経腫瘍学における大きな転換点である。再発H3 K27M変異型びまん性正中神経膠腫患者に対するFDA承認治療を初めて行った。この治療法は、腫瘍の根底にある生物学を念頭に置いて開発されたものであり、歴史的に選択肢が限られていた患者に新たな治療選択肢を導入するものである」と述べた。詳細はこちら

European Medicines AgencyのCHMPは、グレード2のIDH変異型びまん性神経膠腫に対するボラシデニブ (Voranigo ®) の承認を推奨

European Medicines Agency (EMA) のCommittee for Medicinal Products for Human Use (CHMP) は、グレード2のIDH変異びまん性神経膠腫を有する12歳以上の患者で、体重が40 kg以上あり、手術のみを受けており、放射線療法または化学療法を直ちに必要としない患者に対するボラシデニブ(Voranigo ®) の承認を推奨している。販売承認プロセスの次の段階は、欧州委員会 (EC) による審査である。同委員会は、EU加盟27カ国に加えてノルウェー、アイスランドおよびリヒテンシュタインで使用される薬剤を承認する権限を有している。重要な第3相INDIGO試験の結果は、CHMPによるこの勧告を支持するために用いられた。Voranigo®は、カナダ、オーストラリア、イスラエル、アラブ首長国連邦、サウジアラビア、スイス、および米国で販売承認を取得しています。また、英国、日本等でも承認申請を行っています。詳細はこちら (同社のプレスリリース)

【治療関連ニュース】

PET画像は欧州全体で脳腫瘍治療にどの程度広く使用されているか?

磁気共鳴画像法 (MRI) は依然として脳腫瘍診断のゴールドスタンダードであるが、MRIは治療に関連する変化を識別するのにはあまり有用ではない。陽電子放射断層撮影法 (PET) はこの問題に対処するためにますます使用されているが、現在の診療についてはほとんど知られていない。脳腫瘍管理におけるPETの現在の臨床使用をよりよく理解するために、European Organisation for Research and Treatment of Cancer-Brain Tumour Group (EORTC-BTG) は、臨床診療におけるPETの使用について神経腫瘍医を調査した。調査に回答した103施設のうち、96施設がPETの可用性を報告したが、脳腫瘍に対してPETを実施したのは74施設 （77.1%）のみであった。PETの使用パターンは、治療効果、腫瘍の種類、放射性トレーサーの種類、および部位によって異なり、PETの適用は施設によって大きく異なることが示唆された。この調査から得られた知見は、脳腫瘍管理におけるPETの臨床的価値、ならびにその費用対効果および臨床アウトカムへの影響に関する追加研究の必要性を強調している。研究報告の全文はこちら。

術中の物理学的力の測定

脳腫瘍が頭蓋内に圧力をかけ、神経学的変化に寄与することはよく知られている。Inside Precision Medicine誌に掲載された最近の記事によると、腫瘍が及ぼす物理学的力を測定することは、手術時に腫瘍の種類を決定するための新しいアプローチであり、治療計画に使用できる可能性がある。患者30人を対象とした研究では、腫瘍が脳組織を押し出しているまたは置換しているかどうかを判定するために、手術中のナビゲーションに使用される三次元画像によって脳表面の物理学的力が測定された。転移性脳腫瘍で典型的にみられる転移組織は、より大きな物理学的力を発することが判明したが、膠芽腫などの脳組織に浸潤または置換した腫瘍では、より小さな力が認められた。臨床試験は、物理的な力の測定値およびそれらの測定値に基づいてとられる行動が臨床転帰にどのように影響するかを分析するために計画される。レポート全文はこちら。

スカンジナビアの研究で小児がん生存者のCOVID-19と重症度を調査

COVID-19のパンデミック時には、がんの既往がある人は重度COVID-19および死亡のリスクが高いことが認められた。しかし、小児がん生存者における重度COVID-19および関連死亡のリスクは十分に解明されていない。あるレトロスペクティブ研究では、スウェーデンおよびデンマークの、5年以上生存した小児がん患者13,000人以上と、一般集団からランダムに選択された小児58,000人以上と比較した。初期の重症度リスクは群間で同程度であったが、COVID-19変異株の出現後、小児がん生存者では小児一般集団と比較して重症COVID-19のリスクが58%高く、兄弟姉妹と比較してリスクが2倍高かった。このことは、多くのがん生存者を含む免疫不全患者におけるワクチンの有効性が低いことが一因である可能性がある、と同研究は報告した。詳細はこちら。

腫瘍関連てんかん評価ツール（RANO-TREAT）の評価

神経腫瘍学における反応評価（RANO）発作ワーキンググループは、最近、脳腫瘍患者に特化した新たなてんかん評価ツールを開発した。このツールは、臨床試験および臨床診療において発作のコントロールを測定するために使用できる。ツールは、患者が回答し、臨床医が確認する7つの質問から構成されており、患者と臨床医の両方にとって簡単で迅速に使用できる。Neuro-Oncology誌に発表された研究報告では、このツールの有効性を検証する情報が提供され、膠芽腫患者におけるRANO-TREATスコアと疾患進行との関連性が示されている。具体的には、発作のコントロールの変化は脳MRIで観察された疾患進行と一致し、毎日のてんかん発作はMRIでの悪化リスクの5倍高まることが示された。ツールと全レポートはこちらから閲覧可能。

放射線治療による脳腫瘍を有する子どもの学業成績への影響に関する研究報告

脳腫瘍に対する放射線治療による認知機能の変化は、子どもの学業成績の低下を引き起こす可能性があるが、この分野での研究はほとんど行われていない。最近発表された研究では、脳腫瘍の放射線治療を受けた子どもたちを対象に、成人期まで追跡調査を行い、脳の認知機能に重要な領域への放射線照射量が学業成績に与える影響を明らかにすることを目的とした。研究結果は、海馬と前頭葉への放射線照射量が多いほど、同年代の放射線治療を受けていない子どもと比べて、進級リスクや数学の成績低下と関連していることを示している。著者らは、この研究の結果を、脳腫瘍の放射線治療を受けた子どものための学業プログラムを個別化するために活用できると提案している。

ベバシズマブに反応する可能性が最も高い患者の遺伝子マーカーを研究で特定

研究チームは、ベバシズマブを投与された患者を含む3000件を超える腫瘍サンプルの遺伝的構成を分析し、ベバシズマブへの反応を予測するマーカーを探索した。本研究では、ベバシズマブを1年以上投与された患者群において、生存期間が長く、CDK-4遺伝子の増幅がより高い傾向にあることが判明した。研究は「CDK4の増幅は、ベバシズマブから長期的な恩恵を受ける可能性のある患者を特定するための潜在的な遺伝子バイオマーカーである」と、結論付けている。全文はこちら。

【研究ニュース】

新規診断された膠芽腫に対するケトン食療法と標準治療の安全性および実施可能性

ケトン食療法（KD）は、炭水化物を極度に制限し、脂肪を豊富に含む特定の食事計画で、がん治療の一環としてKDを使用する関心が高まっている。これは、腫瘍細胞がケトンをエネルギー源として利用できないため、腫瘍細胞を効果的に栄養不足に陥らせるためである。最近発表された研究では、ケトン食療法が実施可能で安全であることが報告されている。新規診断された膠芽腫患者21人のうち17人が、4週間以上KDを維持でき、12人が16週間のKDを完了した。研究によると、KDは許容性が良好で、軽度の食欲不振、インフルエンザ様症状、下痢、疲労が最も一般的な副作用として報告された。本研究は現在進行中の、新規診断されたGBM患者を対象に、KDと標準的な食事指導を組み合わせた標準的な化学放射線療法とを比較するランダム化比較第2相試験（NCT05708352）にデータを提供している。

前臨床試験は膠芽腫に対するCAR T細胞療法のための新しいアプローチを提示する

Science Translational Medicine誌に掲載された最近の論文では、膠芽腫に対するキメラ抗原受容体 (CAR) T細胞療法の有効性を高めるための新規アプローチが特定されている。この新しいアプローチは、白血球の一種である修飾されたマクロファージをCAR T細胞と同時に投与し、腫瘍表面でサイトカインを放出することによって腫瘍周辺の環境を変化させ、腫瘍細胞に入ったCAR T細胞をより効果的にする。イタリアでは、TEM-GBM (NCT03866109) と呼ばれるこのアプローチを組み込んだ最初のヒト研究が進行中であり、テンフェロンと呼ばれる修飾マクロファージ単独の安全性が研究されている。詳しくはInside Precision Medicineをご覧ください。

低悪性度神経膠腫患者における二次てんかんの可能性を同定するための病理学的マーカーを検討するレトロスペクティブ研究

中国の研究者らは、LGG患者のてんかん発作リスクを明らかにするために臨床医および患者が使用できるウェブベースの機械学習モジュールの開発を目指した。研究結果から、高齢患者は発作を発症する可能性が低く、IDH野生型の状態や非乏突起膠腫の病理などの特定の分子特性が発作リスクを低下させることが示された。著者らは、このモデルは「... LGG患者を高リスク発作群と低リスク発作群に分類し、予防的抗発作治療のリスク・ベネフィット分析を大幅に簡素化し、臨床診療を標準化する可能性がある」と結論付けている。記事全文はこちら。

髄膜腫切除および5-アミノレブリン酸 (5-ALA) の使用

蛍光物質の腫瘍取り込みは、腫瘍辺縁を明確に区別することによって切除範囲を決定するために、手術中に使用することができる。頭蓋内髄膜腫切除の手術中に5-ALAを使用した研究のレトロスペクティブとメタアナリシスが実施された。361人の患者から成る9件の研究が発見された。蛍光率は95%であり、切除範囲は5-ALAを使用しなかった研究で報告された範囲よりも良好であった。「より完全な切除を可能にし、無増悪生存期間を延長させる」ために、術中の5-ALAの使用は手術精度を改善し、長期アウトカムにプラスの影響を及ぼす可能性がある、と同研究者らは述べている。

汚染が髄膜腫の発症リスク要因として指摘される – 最近発表された研究

Neurology誌に掲載された最近の大規模研究によると、高レベルの大気汚染に曝露された人は髄膜腫を発症する可能性が高い。この試験では、大気汚染への暴露が脳腫瘍発生の潜在的な危険因子であるかどうかを確認しようとした。本研究の解析では、既知の大気汚染がある都市部で典型的にみられるような、交通関連曝露による粒子状物質、二酸化窒素、および元素状炭素への10年平均曝露が、髄膜腫発症リスクと関連していることが明らかになった。著者らは、さらなる研究が必要であると述べているが、結果は、大気の質を改善する努力が髄膜腫リスクを低下させる可能性があることを示唆している。

小児の髄膜腫とけいれん：スコーピングレビューによる関連性の検討

小児の髄膜腫は成人に比べてはるかに稀であり、より悪性度の高い腫瘍であることが多く、遺伝性疾患と関連するケースがより多い傾向にある。レビューでは、髄膜腫を有する小児の36％がけいれんを呈し、そのうち80％は腫瘍が完全に摘出された場合にけいれんが消失したことが判明した。研究は次のように結論付けている「これらのギャップを解消することは、髄膜腫を有する小児の発作コントロール、機能回復、および全体的な生活の質を改善するために不可欠です」。全文はこちら。

神経系薬剤の脳腫瘍への転用可能性に関する系統的レビュー

最近、化学的適合性と抗がん作用または抗膠芽腫作用の潜在性を基に、転用可能な薬剤を特定するための系統的レビューが行われた。468種類の薬物がスクリーニングされ、91種類は少なくとも1つのタイプの脳腫瘍に対して有望な活性を示し、さらに研究が必要となった。注目すべき点として、これらの薬剤の一部は既に脳腫瘍の治療レジメンの一部として研究されているか、現在研究中のものも含まれており、ハロペリドール、プロプラノロール、アスピリンなどが挙げられる。

【脳転移ニュース】

乳がんおよび髄膜病変 – レトロスペクティブ研究

乳がんは脳に転移することが知られている。脳の膜に発生するがん転移（髄膜病変：LMD）は、通常、脳転移の進行段階とみなされる。本レトロスペクティブレビューでは、放射線療法 (RT) で治療した脳転移を伴う転移性乳がん患者におけるLMD発症に関連する生存転帰とリスク要因を明らかにすることを目的とした。乳がん患者の23％が脳転移の診断時またはその後でLMDを発症していたことが判明し、脳転移と診断されてからLMDを発症するまでの中央値期間は約15週間であった。この発見は、乳がん関連LMDの治療に有効な中枢神経系（CNS）透過性治療薬の必要性を示している。

標的放射線療法は脳に転移した小細胞肺癌患者に有望

小細胞肺がん（SCLC）患者で脳転移が1～10個ある患者を対象とした第2相試験において、定位放射線手術（SRS/SRT）と「WBRT

で管理された過去の患者データの対照と比較した神経学的死亡率」とを調査した。本研究では、SCLCの脳転移を有するSRS治療群の神経学的死亡率は11％であったのに対し、WBRTで治療された群の神経学的死亡率は17.5％であった。研究責任者によると、「これらの結果は、SCLC脳転移を有するすべての患者において全脳放射線療法が必ずしも必要ではない可能性を示唆しており、定位放射線手術の活用により、患者を全脳放射線療法の影響から免れさせ、予後に悪影響を及ぼさずに生活の質を向上させる可能性があることを示しています」。

【企業ニュース】

欧州医薬品庁 (EMA) の専門家委員会がSonoCloudシステムを希少疾病用医療機器として承認

Catheraは同社のプレスリリースで、SonoCloudシステムがOrphan Medical Device (希少疾病用医療機器) として欧州医薬品庁 (EMA) の承認を受けたことを発表した。SonoCloudシステムは、脳血管の透過性を一時的に高め、脳内への薬物の送達を改善する埋め込みデバイスである。この承認は、2022年にFDAから付与された「Breakthrough Device Designation」および2024年にフランスのHASから付与された「Forfait Innovation」指定による評価の流れである。

Mustang Bio社の星状細胞腫および膠芽腫の治療薬MB-101が米国FDAから希少疾病用医薬品指定を取得

Mustang Bio社は、米国食品医薬品局 (FDA) がMustangのMB-101 (IL13Ra2標的CAR T細胞) を再発びまん性および 退形成性 星細胞腫ならびに膠芽腫 (GBM) の治療薬として希少疾病用医薬品に指定したことをプレスリリースで発表した。同社は、MB-101と、既に少疾病用医薬品指定を受けている抗腫瘍ウイルス薬MB-108を組み合わせる計画である。この新製品MB-109は、再発性膠芽腫および高悪性度星細胞腫の治療法として試験される併用療法である。詳細はこちら。

Rhythm Pharmaceuticals社は経口MC4Rアゴニストbivamelagonが後天性視床下部性肥満における第2相試験でBMI低下を達成したと発表

Rhythm Pharmaceuticals社のプレスリリースは、同社の新製品であるMC4Rアゴニストであるビバメラゴンにより、後天性視床下部性肥満 (AHO) 小児の体格指数(BMI) が有意に低下することを発表した。AHOは、脳の視床下部領域の損傷によって引き起こされるまれだが重篤な疾患である。この損傷は、しばしば脳腫瘍またはその治療によるものが多く、急速な体重増加、過食およびエネルギー消費の低下を引き起こす。

【学会とイベント】

患者とコミュニティのイベント

• イベント名: 国際脳腫瘍啓発週間

• 日程: 2025年10月25日～11月1日

• 概要: 世界中の脳腫瘍患者支援団体と共に、脳腫瘍の啓発活動に参加しましょう。

学術会議

2025年

• イベント名: 2025 SNO/ASCO CNS 転移カンファレンス

• 日程: 2025年8月14日～16日

• 場所: アメリカ合衆国メリーランド州ボルティモア

• イベント名: 21世紀会議における脳転移の管理―The Royal Marsden

• 日程: 2025年9月16日

• 場所: イギリス・ロンドン

• イベント名: 欧州神経腫瘍学会（EANO）第20回総会と教育デー

• 日程: 2025年10月16日～19日

• 場所: チェコ共和国・プラハ

• イベント名: 神経腫瘍学会と世界神経腫瘍学会連盟

• 日程: 2025年11月19日～23日

• 場所: ホノルル、ハワイ

• イベント名: ヨーロッパがんサミット

• 日程: 2025年11月19日～20日

• 場所: ベルギー、ブリュッセル

• イベント名: 固形腫瘍に対する標的療法と免疫療法の分子メカニズム―The Royal Marsden

• 日程: 2025年12月5日

• 場所: ロンドン、イギリス

2026年

• イベント名: 神経膠腫管理の進展に関する会議－The Royal Marsden

• 日程: 2026年2月11日

• 場所: ロンドン、イギリス

• イベント名: 第22回小児神経腫瘍学国際シンポジウム（ISPNO 2026）

• 日程: 2026年6月28日～7月1日

• 場所: シドニー、オーストラリア

プログラムの変更がある場合、出発前に会議主催者と日程や参加に関する詳細を確認してください。

IBTA（国際脳腫瘍ネットワーク）について

私たちについて

国際脳腫瘍ネットワーク（The International Brain Tumour Alliance：IBTA）は 2005 年に設立されました。各国の脳腫瘍患者や介護者を代表する支援、提唱、情報グループのネットワークであり、脳腫瘍の分野で活躍する研究者、科学者、臨床医、医療関係者も参加しています。詳細は www.theibta.org をご覧ください。

ご意見をお聞かせください

IBTAコミュニティと共有したいニュースがあれば、ぜひご連絡ください。

宛先: kathy@theibta.org

免責事項

国際脳腫瘍ネットワーク（IBTA）は、e-Newsに掲載される情報が正確であるよう尽力しています。しかし、IBTA は e-News 内の情報の不正確さや不備について一切の責任を負いません。この e-News に掲載される情報は教育のみを目的としたものであり、医療の代替となるものではなく、IBTA ウェブサイト上の情報は、医療上のアドバイスや専門的サービスを提供することを意図したものではありません。医療や診察については、主治医にご相談ください。臨床試験のニュースを掲載することは、IBTA の特定の推奨を意味するものではありません。IBTA の活動を支援する資金提供組織は、この出版物の編集内容に影響を与えることはなく、この出版物の準備、デザイン、制作にも関与していません。

この e-News に含まれる資料の見解や意見は、必ずしも国際脳腫瘍連盟の見解や意見と一致するとは限りません。

翻訳： 三宅 久美子

監修： 夏目 敦至 (名古屋大学未来社会創造機構・特任教授 / 河村病院・脳神経外科・部長)